Američki su znanstvenici objavili da su kreirali gensku terapiju kojom su uspješno izliječili bolest teške imunodeficijencije, takozvani sindrom SCID-XI. Oboljeli od te bolesti nemaju gotovo nikakav imunološki sustav te umiru brzo nakon rođenja. Ta je bolest nazvana i “Bubble boy”, što bi doslovno značilo “dječak u balonu”, a ime je dobila prema dječaku Davidu Vetteru koji je od te bolesti preminuo 1984. godine, piše BBC.
No još je interesantniji način na koji su liječnici kreirali lijek. Naime, koristili su virus HIV-a koji izaziva bolest sidu, odnosno sindrom imunodeficijencije pri čemu imunološki sustav oboljelog također prestaje funkcionirati te su pacijenti podložni raznim bolestima.
Pomoću nove terapije izliječeno je čak osam beba koje su rođene s gotovo nikakvom imunološkom zaštitom, a koje sada imaju potpuno funkcionalne imunološke sustave. Inače bebe rođene s ovim sindromom moraju živjeti u potpuno sterilnim uvjetima, no često ne požive dugo.
Virus kao prijenosnik zdravih gena
Rezultati ovog istraživanja, koje je provedeno u Dječjoj bolnici St. Jude u Memphisu, Tennessee, objavljeni su u časopisu New England Journal of Medicine. Sama terapija djeluje tako da se “funkcionalni gen”, kojim se ispravlja urođena bolest, usadi u modificiranu verziju virusa HIV-a. Znanstvenici kažu da je većina beba podvrgnuta ovoj terapiji otpuštena iz bolnice u roku od mjesec dana.
“Naši pacijenti su sada još uvijek bebe, ali oni sada reagiraju na cjepiva i imaju imunološke sustave koji proizvode stanice nužne za zaštitu od infekcija. Očekujem da će živjeti normalnim životom”, rekla je autorica istraživanja, doktorica Ewelina Mamcarz.
Tko je “Bubble boy”?
Ova bolest javnosti je postala poznata zbog slučaja Davida Vettera, dječaka koji je s bolesti teške imunodeficijencije rođen 1971. godine, a umro je kao 12-godišnjak nakon neuspjele transplantacije koštane srži. Vetter je od rođenja pa sve do šeste godine morao živjeti u plastičnoj komori, svojevrsnom balonu, koji ga je potpuno izolirao od vanjskog svijeta. Nakon toga je NASA samo za njega dizajnirala specijalno plastično odijelo u kojem je proveo ostatak života. Prije nego se David rodio, njegovi su roditelji već izgubili jedno dijete zbog iste bolesti.
Trenutno je najučinkovitija terapija za liječenje sindroma SCID-XI transplantacija koštane srži. No, čak 80 posto pacijenata ne može pronaći odgovarajućeg donora, zbog čega su osuđeni na transplantaciju od drugih donora, što smanjuje šanse za izliječenje.
